Corso di formazione sul campo in Live Webinar L’utilizzo precoce dei TPO-ra nelle piastrinopenie immuni: quali evidenze e loro impatto sulla pratica clinica

La trombocitopenia immune (ITP) è una rara malattia immuno mediata caratterizzata da piastrinopenia e da un aumentato rischio di sanguinamento. La ITP è classificata come primaria, senza causa sottostante nota, o secondaria, se associata a farmaci, infezioni o altre malattie di base.

La maggior parte degli adulti (70%-90%) con ITP di nuova diagnosi risponde al trattamento di prima linea con corticosteroidi e/o immunoglobuline per via endovenosa (IVIg); tuttavia, solo il 20%-40% ottiene una risposta prolungata al termine del trattamento. I restanti pazienti spesso richiedono uno più o linee di terapie successive. I dati attualmente disponibili indicano che solo una percentuale intorno al 30% di pazienti raggiunge una remissione sostenuta che permette un’interruzione permante della terapia (SROT). Gli agonisti dei recettori della trombopoietina (TPO-RA) hanno dimostrato tassi di risposta piastrinica elevati e sostenuti (70%-80%) in studi clinici randomizzati, supportando l’utilizzo dei TPO-RA come opzione terapeutica di seconda linea nella gestione primaria della ITP.

I TPO-RA sono indicati per il trattamento di pazienti con ITP primaria, che sono refrattari successivamente al trattamento di 1° linea dopo corticosteroidi e altri agenti. Solo pochi studi hanno valutato gli esiti della risposta piastrinica ottenuti con i TPO-RA nella pratica clinica reale, con studi molto limitati che hanno valutato sia eltrombopag che romiplostim nei pazienti con ITP. Studi clinici hanno precedentemente utilizzato una conta piastrinica assoluta > 50 × 10 9 /L come soglia per definire la risposta piastrinica. Le attuali linee guida cliniche raccomandano l’individualizzazione degli obiettivi terapeutici in base alle condizioni del paziente e alla fase della malattia per mantenere la conta piastrinica emostatica da ≥ 20 × 10 9 a ≥ 30 × 10 9 /L. Pertanto, scopo dei presenti incontri è quello di effettuare una discusione approfondita sulla valutazione dell’efficacia e i risultati di sicurezza del trattamento con TPO-RA nella pratica clinica reale utilizzando una definizione più ampia di risposta piastrinica per acquisire il beneficio clinico, che può essere osservato con TPO-RA a soglie di risposta piastrinica inferiori a quelli utilizzati negli studi clinici. Inoltre, un altro obiettivo che si prefiggono tali incontri sarà quello di valutare approfonditamente quali siano i fattori prognostici che attraverso un utilizzo precoce dei TPO-RA possano apportare il maggior beneficio nella pratica clinica.